19 августа 2019, Понедельник, 09:40
VK.comFacebookTwitterTelegramInstagramYouTubeЯндекс.Дзен

НОВОСТИ

СТАТЬИ

PRO SCIENCE

МЕДЛЕННОЕ ЧТЕНИЕ

ЛЕКЦИИ

АВТОРЫ

03 октября 2016, 10:24

Скоро будет испытан генетический метод лечения серповидно-клеточной анемии

Серповидный эритроцит
Серповидный эритроцит

Ученые завершают подготовку к клиническим испытаниям нового метода лечения самого распространенного в мире наследственного заболевания – серповидно-клеточной анемии.

При этой болезни эритроциты в крови человека имеют необычную форму, это вызвано тем, что вместо обычного гемоглобина A в них содержится гемоглобин S, отличающийся по своему составу всего на одну аминокислоту. Такого различия оказывается достаточным, чтобы эритроциты теряли пластичность и способность проникать в мелкие капилляры, а также переносили значительно меньше кислорода, чем обычные. В мире ежегодно рождается около 300 тысяч детей с серповидно-клеточной анемией.

Исследователи использовали тот факт, что помимо гемоглобина A у людей в норме есть еще несколько типов молекулы гемоглобина, в том числе гемоглобин F – гемоглобин плода во внутриутробный период. Он синтезируется в организме с шестой-седьмой недели развития плода, а к моменту рождения составляет до 85 % процентов всего гемоглобина крови. В течение первого года жизни ребенка синтез гемоглобина F постепенно прекращается. Ученые установили ген, отвечающий за остановку выработки гемоглобина F. Он называется BCL11A.

Профессор Стюарт Оркин (Stuart Orkin) из Гарвардской школы медицины и его коллеги решили отключить ген BCL11A, чтобы синтез гемоглобина F не останавливался и этот гемоглобин компенсировал дефектность взрослого гемоглобина у больных серповидно-клеточной анемией. Как говорят ученые, даже сравнительно небольшое количество гемоглобина F в организме позволит снять все симптомы болезни. Стюарт Оркин сумел выделить и энхансер гена BCL11A – участок ДНК, регулирующий его активность. Именно на это место ученые планируют нацелиться при редактировании генома. Фактически, по плану Оркина и его сотрудников, у больных серповидно-клеточной анемией детей будут забирать клетки костного мозга, модифицировать их геном, отключая энхансер гена BCL11A, и возвращать обратно в организм, где после этого возобновится синтез гемоглобина F.

Несколько иной метод предлагает Дэвид Уильямс (David Williams) из Центра рака и заболеваний крови детей в Бостоне. Его метод тоже связан с редактированием генома и подразумевает стимуляцию выработки гемоглобина F и одновременное подавление производства дефектного гемоглобина S. Уильямс также рассчитывает начать клинические испытания в следующем году. 

Обсудите в соцсетях

Система Orphus

Редакция

Электронная почта: polit@polit.ru
Телефон: +7 929 588 33 89
Яндекс.Метрика
Свидетельство о регистрации средства массовой информации
Эл. № 77-8425 от 1 декабря 2003 года. Выдано министерством
Российской Федерации по делам печати, телерадиовещания и
средств массовой информации. Выходит с 21 февраля 1998 года.
При любом использовании материалов веб-сайта ссылка на Полит.ру обязательна.
При перепечатке в Интернете обязательна гиперссылка polit.ru.
Все права защищены и охраняются законом.
© Полит.ру, 1998–2019.