19 июня 2019, среда, 05:42
VK.comFacebookTwitterTelegramInstagramYouTubeЯндекс.Дзен

НОВОСТИ

СТАТЬИ

PRO SCIENCE

МЕДЛЕННОЕ ЧТЕНИЕ

ЛЕКЦИИ

АВТОРЫ

07 декабря 2017, 12:08

Достигнут первый успех в генной терапии гемофилии

Pixabay

Исследователи сообщили об первом в истории успешном эксперименте по излечению гемофилии при помощи генной терапии.

В исследовании участвовало десять человек с гемофилией B. Это наследуемая болезнь, вызывается мутацией в гене, который заведует синтезом одного из белков, связанных со свертыванием крови, так называемого «фактора свертывания IX». В зарубежной литературе она иногда называется Christmas disease, так как первого пациента, у которого было описано данное заболевание звали Стивен Кристмас, а опубликовали описание в рождественском номере «Британского медицинского журнала». Гемофилия B – вторая по распространенность разновидность гемофилии, она встречается у 20 % гемофиликов и уступает только гемофилии A. Различие этих двух болезней было обнаружено лишь в 1952 году.

Именно гемофилия B была у потомков королевы Виктории – представителей правящих династий Германии, Испании и России, включая цесаревича Алексея Романова. Замена лишь одного нуклеотида в гене приводила к тому, что молекулы фактора свертывания IX получались неправильной формы и не могли нормально выполнять свои функции.

Участники нынешнего исследования получили однократную инъекцию безвредного вируса, который нес в себе нужный ген. При проверке через 18 месяцев оказалось, что уровень фактора свертывания IX в их печени вырос и составлял в среднем 34 % от нормы. Этого оказалось достаточно, чтобы у девяти из десяти пациентов не было кровотечений. Восемь из десяти больше не нуждались в ежедневных инъекциях фактора IX.

Предыдущие попытки применить генную терапию для лечения гемофилии B оказались неудачными, так как модифицированные клетки разрушались клетками иммунной системы организма или же производили слишком мало фактора IX. В этот раз авторы работы использовали версию гена, которая производить очень мощную разновидность этого белка, так что они смогли снизить дозу вируса при его занесении в организм, а значит минимизировать иммунную реакцию. Двое пациентов отреагировали на вирус повышением уровня ферментов печени, но этот эффект исчез после того, как они получили стероиды.

Статью с результатами исследования опубликовал New England Journal of Medicine.

Обсудите в соцсетях

Система Orphus
«Ангара» Африка Византия Вселенная Гренландия ДНК Иерусалим КГИ Луна МГУ Марс Металлургия Монголия НАСА РБК РВК РГГУ РадиоАстрон Роскосмос Роспатент Росприроднадзор Русал СМИ Сингапур Солнце Юпитер акустика антибиотики античность археология архитектура астероиды астрофизика бактерии бедность библиотеки биомедицина биомеханика бионика биоразнообразие биотехнологии блогосфера викинги вирусы воспитание вулканология гаджеты генетика география геология геофизика геохимия гравитация грибы дельфины демография демократия дети динозавры животные здоровье землетрясение змеи зоопарк зрение изобретения иммунология импорт инновации интернет инфекции ислам исламизм исследования история карикатура картография католицизм кельты кибернетика киты климатология комета кометы компаративистика космос культура лазер лексика лженаука лингвистика льготы мамонты математика материаловедение медицина метеориты микробиология микроорганизмы мифология млекопитающие мозг моллюски музеи насекомые наука нацпроекты неандертальцы нейробиология неолит обезьяны общество онкология открытия палеолит палеонтология память папирусы паразиты перевод питание планетология погода политика право приматы психиатрия психоанализ психология психофизиология птицы ракета растения религиоведение рептилии робототехника рыбы сердце смертность сон социология спутники старение старообрядцы стартапы статистика такси технологии тигры топливо торнадо транспорт ураган урбанистика фармакология физика физиология фольклор химия христианство школа экология эпидемии эпидемиология этология язык Древний Египет Западная Африка Латинская Америка НПО «Энергомаш» Нобелевская премия РКК «Энергия» Российская империя Сергиев Посад альтернативная энергетика аутизм биология бозон Хиггса глобальное потепление грипп информационные технологии искусственный интеллект история искусства история цивилизаций исчезающие языки квантовая физика квантовые технологии компьютерная безопасность компьютерные технологии космический мусор криминалистика культурная антропология междисциплинарные исследования местное самоуправление мобильные приложения научный юмор облачные технологии обучение одаренные дети педагогика персональные данные подготовка космонавтов преподавание истории продолжительность жизни происхождение человека русский язык сланцевая революция финансовый рынок черные дыры эволюция эмбриональное развитие этнические конфликты ядерная физика Вольное историческое общество жизнь вне Земли естественные и точные науки НПО им.Лавочкина Центр им.Хруничева История человека. История институтов дело Baring Vostok Протон-М 3D Apple Big data Dragon Facebook Google GPS IBM MERS PRO SCIENCE видео ProScience Театр SpaceX Tesla Motors Wi-Fi

Редакция

Электронная почта: polit@polit.ru
Телефон: +7 929 588 33 89
Яндекс.Метрика
Свидетельство о регистрации средства массовой информации
Эл. № 77-8425 от 1 декабря 2003 года. Выдано министерством
Российской Федерации по делам печати, телерадиовещания и
средств массовой информации. Выходит с 21 февраля 1998 года.
При любом использовании материалов веб-сайта ссылка на Полит.ру обязательна.
При перепечатке в Интернете обязательна гиперссылка polit.ru.
Все права защищены и охраняются законом.
© Полит.ру, 1998–2019.